PTC124 ( DrugBank: - )


4 diseases
告示番号疾患名(ページ内リンク)臨床試験数
19ライソゾーム病2
113筋ジストロフィー53
246メチルマロン酸血症5
299嚢胞性線維症50

19. ライソゾーム病


臨床試験数 : 899薬物数 : 684 - (DrugBank : 99) / 標的遺伝子数 : 51 - 標的パスウェイ数 : 182 
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Public_titleScientific_titleConditionInterventionPrimary_
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PhaseCountries

113. 筋ジストロフィー


臨床試験数 : 646薬物数 : 471 - (DrugBank : 105) / 標的遺伝子数 : 59 - 標的パスウェイ数 : 170 
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246. メチルマロン酸血症


臨床試験数 : 23薬物数 : 31 - (DrugBank : 8) / 標的遺伝子数 : 17 - 標的パスウェイ数 : 23 
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299. 嚢胞性線維症


臨床試験数 : 1,695薬物数 : 1,527 - (DrugBank : 268) / 標的遺伝子数 : 111 - 標的パスウェイ数 : 174 
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