Disease 指定難病


疾患数 : 338 - 臨床試験総数 : 34,520 / 薬物総数 : 19,957 - ( DrugBank : 2,195 ) / 標的遺伝子総数 : 613 - 標的パスウェイ総数 : 297

  
疾患群: 骨・関節疾患  
告示
番号
疾患名 [疾患群] 臨床試験数  | 
Phase 1 / 2 / 3 / 4
薬物数
[ DrugBank ]
標的遺伝子数  | 
パスウェイ数
国内患者数 - (1) 概要、診断基準等,
(2) 医療費受給者証所持者数 (2021年度)
68黄色靱帯骨化症 [] 💬
"Ossification of the ligamentum flavum", "Ossification of ligamentum flavum", "OLF"
 2 trials 
  | 0 / 0 / 0 / 0 💬 
 4 drugs 
 [ 4 drugs
 1 gene 
 |  3 pathways 
(1) 2,360人  | 
(2) 6,104人
年齢分布💬
69後縦靱帯骨化症 [] 💬
"Ossification of posterior longitudinal ligament"
 2 trials 
  | 0 / 0 / 0 / 0 💬 
 2 drugs 
 [ 3 drugs
 (1) 33,346人  | 
(2) 32,406人
年齢分布💬
70広範脊柱管狭窄症 [] 💬
"Spinal stenosis", "Extensive spinal canal stenosis"
 95 trials 
  | 14 / 13 / 8 / 29 💬 
 169 drugs 
 [ 61 drugs
 68 genes 
 |  90 pathways 
(1) 5,944人  | 
(2) 5,000人
年齢分布💬
71特発性大腿骨頭壊死症 [] 💬
"Idiopathic osteonecrosis of the femoral head", "Idiopathic femoral head necrosis"
 2 trials 
  | 0 / 1 / 0 / 0 💬 
 3 drugs 
 [ 3 drugs
 3 genes 
 |  7 pathways 
(1) 15,388人  | 
(2) 18,817人
年齢分布💬
172低ホスファターゼ症 [] 💬
"Hypophosphatasia"
 34 trials 
  | 13 / 20 / 4 / 5 💬 
 17 drugs 
 [ 4 drugs
 3 genes 
 |  6 pathways 
(1) 約100〜200人  | 
(2) 26人
年齢分布💬
270慢性再発性多発性骨髄炎 [] 💬
"Chronic recurrent multifocal osteomyelitis"
 1 trial 
  | 0 / 0 / 0 / 0 💬 
 10 drugs 
 [ 9 drugs
 6 genes 
 |  73 pathways 
(1) 100人未満  | 
(2) 102人
年齢分布💬
271強直性脊椎炎 [] 💬
"Ankylosing spondylitis", "Spondylarthritis ankylopoietica"
 574 trials 
  | 236 / 145 / 234 / 113 💬 
 359 drugs 
 [ 68 drugs
 41 genes 
 |  146 pathways 
(1) 約4,500人  | 
(2) 4,552人
年齢分布💬
272進行性骨化性線維異形成症 [] 💬
"Fibrodysplasia ossificans progressiva", "FOP"
 39 trials 
  | 17 / 26 / 15 / 3 💬 
 38 drugs 
 [ 7 drugs
 27 genes 
 |  95 pathways 
(1) 100人未満  | 
(2) 25人
年齢分布💬
273肋骨異常を伴う先天性側弯症 [] 💬
"Congenital scoliosis with rib anomaly", "Congenital scoliosis"
   (1) 10歳以下の小児において、およそ2,000人以下。  | 
(2) 21人
年齢分布💬
274骨形成不全症 [] 💬
"Osteogenesis Imperfecta"
 91 trials 
  | 24 / 23 / 32 / 11 💬 
 101 drugs 
 [ 20 drugs
 11 genes 
 |  48 pathways 
(1) 約6,000人  | 
(2) 121人
年齢分布💬
275タナトフォリック骨異形成症 [] 💬
"Thanatophoric dysplasia"
   (1) 100人未満  | 
(2) 5人
年齢分布💬
276軟骨無形成症 [] 💬
"Achondroplasia"
 51 trials 
  | 27 / 39 / 13 / 6 💬 
 34 drugs 
 [ 6 drugs
 4 genes 
 |  26 pathways 
(1) 全国で6,000人(発生頻度から推定。)  | 
(2) 88人
年齢分布💬