Disease 指定難病


疾患数 : 338 - 臨床試験総数 : 34,520 / 薬物総数 : 19,957 - ( DrugBank : 2,195 ) / 標的遺伝子総数 : 613 - 標的パスウェイ総数 : 297

  
疾患群: 視覚疾患  
告示
番号
疾患名 [疾患群] 臨床試験数  | 
Phase 1 / 2 / 3 / 4
薬物数
[ DrugBank ]
標的遺伝子数  | 
パスウェイ数
国内患者数 - (1) 概要、診断基準等,
(2) 医療費受給者証所持者数 (2021年度)
90網膜色素変性症 [] 💬
"Retinitis pigmentosa", "Rod dystrophy", "Cone-rod dystrophy", "Rod-Cone Dystrophy"
 147 trials 
  | 99 / 76 / 50 / 9 💬 
 176 drugs 
 [ 43 drugs
 49 genes 
 |  110 pathways 
(1) 27,158人  | 
(2) 22,223人
年齢分布💬
134中隔視神経形成異常症/ドモルシア症候群 [] 💬
"Septo-optic dysplasia", "De Morsier syndrome"
 1 trial 
  | 0 / 0 / 0 / 1 💬 
 1 drug 
 [ - ] 
 (1) 約500人  | 
(2) 13人
年齢分布💬
164眼皮膚白皮症 [] 💬
"Oculocutaneous albinism", "Hermansky-Pudlak syndrome", "Chediak-Higashi syndrome", "Chédiak-Higashi syndrome", "Griscelli syndrome", "Non-syndromic oculocutaneous albinism"
 15 trials 
  | 3 / 9 / 1 / 0 💬 
 54 drugs 
 [ 34 drugs
 35 genes 
 |  141 pathways 
(1) 約5,000人 (2,800〜11,200人)  | 
(2) 28人
年齢分布💬
301黄斑ジストロフィー [] 💬
"Macular dystrophy", "Vitelliform macular dystrophy", "Best vitelliform macular dystrophy", "Best disease", "Stargardt disease", "Occult macular dystrophy", "Cone dystrophy", "Cone rod dystrophy", "X-linked juvenile retinoschisis", "Central areolar choroidal dystrophy"
 46 trials 
  | 21 / 28 / 8 / 1 💬 
 42 drugs 
 [ 11 drugs
 9 genes 
 |  67 pathways 
(1) 1,000名  | 
(2) 217人
年齢分布💬
302レーベル遺伝性視神経症 [] 💬
"Leber hereditary optic neuropathy"
 23 trials 
  | 29 / 12 / 15 / 6 💬 
 15 drugs 
 [ 5 drugs
 5 genes 
 |  33 pathways 
(1) 一年間の新規発症推定患者数117人  | 
(2) 126人
年齢分布💬
303アッシャー症候群 [] 💬 [] 💬
"Usher syndrome"
 10 trials 
  | 6 / 10 / 2 / 0 💬 
 11 drugs 
 [ - ] 
 (1) 約8,160人  | 
(2) 20人
年齢分布💬
328前眼部形成異常 [] 💬
"Anterior segment dysgenesis", "ASD"
   (1) 約6,000人  | 
(2) 13人
年齢分布💬
329無虹彩症 [] 💬
"Aniridia"
 3 trials 
  | 0 / 2 / 0 / 0 💬 
 2 drugs 
 [ 2 drugs
 (1) 約1,200人  | 
(2) 120人
年齢分布💬
332膠様滴状角膜ジストロフィー [] 💬
"Gelatinous drop-like corneal dystrophy"
   (1) 約400人  | 
(2) 4人
年齢分布💬