Disease 指定難病


疾患数 : 338 - 臨床試験総数 : 33,695 / 薬物総数 : 21,458 - ( DrugBank : 2,156 ) / 標的遺伝子総数 : 606 - 標的パスウェイ総数 : 291

疾患群: 呼吸器系疾患  
告示
番号
疾患名 [疾患群] 臨床試験数
Phase 1 / 2 / 3 / 4
薬物数
[ DrugBank ]
標的遺伝子数
パスウェイ数
国内患者数 - (1) 概要、診断基準等,
(2) 医療費受給者証所持者数 (2020年度)
84サルコイドーシス [] 💬
"Sarcoidosis"
 149 trials 
 53 / 64 / 30 / 26 💬 
 228 drugs 
 [ 81 drugs
 82 genes 
 167 pathways 
(1) 26,763人
(2) 16,138人
年齢分布💬
85特発性間質性肺炎 [] 💬
"Idiopathic interstitial pneumonia", "IIPs", "Idiopathic pulmonary fibrosis", "IPF", "Usual interstitial pneumonia", "UIP", "Non-specific interstitial pneumonia", "NSIP", "Acute interstitial pneumonia", "AIP", "Diffuse alveolar damage", "DAD", "Cryptogenic organizing pneumonia", "COP", "Organizing pneumonia", "OP", "Desquamative interstitial pneumonia", "DIP", "Respiratory bronchiolitis - associated interstitial lung disease", "RB-ILD", "Lymphocytic interstitial pneumonia", "LIP"
 598 trials 
 211 / 235 / 160 / 60 💬 
 444 drugs 
 [ 116 drugs
 99 genes 
 209 pathways 
(1) 約 15,000人以上(平成26年度医療受給者証保持者数;8,846人)
(2) 17,589人
年齢分布💬
86肺動脈性肺高血圧症 [] 💬
"Pulmonary arterial hypertension", "PAH", "IPAH", "HPAH", "Eisenmenger syndrome"
 1,181 trials 
 419 / 302 / 467 / 174 💬 
 712 drugs 
 [ 126 drugs
 100 genes 
 191 pathways 
(1) 2,299人
(2) 4,230人
年齢分布💬
87肺静脈閉塞症/肺毛細血管腫症 [] 💬
"Pulmonary veno-occlusive disease", "Pulmonary capillary hemangiomatosis", "PVOD", "PCH"
 3 trials 
 1 / 1 / 0 / 0 💬 
 4 drugs 
 [ 3 drugs
 4 genes 
 45 pathways 
(1) 約100人
(2) 25人
年齢分布💬
88慢性血栓塞栓性肺高血圧症 [] 💬
"Chronic thromboembolic pulmonary hypertension", "CTEPH", "Idiopathic chronic pulmonary thromboembolism"
 159 trials 
 82 / 51 / 70 / 19 💬 
 120 drugs 
 [ 23 drugs
 13 genes 
 53 pathways 
(1) 1,810人
(2) 4,608人
年齢分布💬
89リンパ脈管筋腫症 [] 💬
"Lymphangioleiomyomatosis", "LAM", "Sporadic lymphangioleiomyomatosis", "Sporadic LAM", "Lymphangioleiomyomatosis with tuberous sclerosis", "TSC-LAM"
 39 trials 
 15 / 18 / 8 / 2 💬 
 46 drugs 
 [ 20 drugs
 27 genes 
 137 pathways 
(1) 689人
(2) 885人
年齢分布💬
228閉塞性細気管支炎 [] 💬
"Bronchiolitis obliterans", "Obliterating bronchiolitis"
 96 trials 
 49 / 38 / 35 / 16 💬 
 125 drugs 
 [ 34 drugs
 33 genes 
 155 pathways 
(1) 約300〜500人
(2) 31人
年齢分布💬
229肺胞蛋白症(自己免疫性又は先天性) [] 💬
"Autoimmune pulmonary alveolar proteinosis", "Congenital pulmonary alveolar proteinosis", "Hereditary pulmonary alveolar proteinosis", "Pulmonary alveolar proteinosis", "PAP", "Autoimmune PAP", "Congenital PAP"
 43 trials 
 32 / 21 / 26 / 5 💬 
 35 drugs 
 [ 8 drugs
 3 genes 
 14 pathways 
(1) 約900人(自己免疫性PAP及び先天性PAP)
(2) 204人
年齢分布💬
230肺胞低換気症候群 [] 💬
"Alveolar hypoventilation syndrome", "AHS", "Hypoventilation syndrome", "Obesity hypoventilation syndrome", "OHS", "Congenital central hypoventilation syndrome", "CCHS", "Idiopathic central alveolar hypoventilation", "ICAH"
 8 trials 
 0 / 2 / 2 / 0 💬 
 11 drugs 
 [ 5 drugs
 18 genes 
 28 pathways 
(1) 約3,000人
(2) 122人
年齢分布💬
231α1−アンチトリプシン欠乏症 [] 💬
"Alpha-1-antitrypsin deficiency", "AATD"
 89 trials 
 43 / 58 / 27 / 8 💬 
 90 drugs 
 [ 16 drugs
 35 genes 
 47 pathways 
(1) 100人未満
(2) 14人
年齢分布💬
277リンパ管腫症/ゴーハム病 [] 💬
"Lymphangiomatosis", "Generalized lymphatic anomaly", "Gorham disease", "Gorham-Stout disease", "Diffuse lymphangiomatosis", "Mass osteolysis"
 6 trials 
 2 / 2 / 1 / 0 💬 
 2 drugs 
 [ 2 drugs
 1 gene 
 51 pathways 
(1) 約100人(研究班全国調査より推定)
(2) 44人
年齢分布💬
278巨大リンパ管奇形(頚部顔面病変) [] 💬
"Huge lymphatic malformation with cervicofacial lesion", "Huge lymphatic malformation", "Lymphatic malformation"
 22 trials 
 13 / 13 / 4 / 4 💬 
 27 drugs 
 [ 7 drugs
 5 genes 
 63 pathways 
(1) 約600人
(2) 14人
年齢分布💬
294先天性横隔膜ヘルニア [] 💬
"Congenital diaphragmatic hernia"
 15 trials 
 6 / 2 / 7 / 3 💬 
 37 drugs 
 [ 6 drugs
 5 genes 
 14 pathways 
(1) 約5,000人
(2) 8人
年齢分布💬
330先天性気管狭窄症/先天性声門下狭窄症 [] 💬
"Congenital tracheal stenosis", "Congenital subglottic stenosis"
 1 trial 
 0 / 1 / 0 / 0 💬 
 3 drugs 
 [ 2 drugs
 (1) 約1,000人
(2) 29人
年齢分布💬