Disease 指定難病


疾患数 : 338 - 臨床試験総数 : 34,520 / 薬物総数 : 19,957 - ( DrugBank : 2,195 ) / 標的遺伝子総数 : 613 - 標的パスウェイ総数 : 297

  
疾患群: 腎・泌尿器疾患  
告示
番号
疾患名 [疾患群] 臨床試験数  | 
Phase 1 / 2 / 3 / 4
薬物数
[ DrugBank ]
標的遺伝子数  | 
パスウェイ数
国内患者数 - (1) 概要、診断基準等,
(2) 医療費受給者証所持者数 (2021年度)
66IgA腎症 [] 💬
"IgA nephropathy", "IgA nephritis", "Berger disease", "IgA-IgG nephropathy"
 275 trials 
  | 30 / 87 / 97 / 30 💬 
 258 drugs 
 [ 82 drugs
 36 genes 
 |  140 pathways 
(1) 約33,000人(研究班による)  | 
(2) 12,447人
年齢分布💬
67多発性嚢胞腎 [] 💬
"Polycystic kidney disease", "PKD", "PCKD", "Polycystic kidney", "Autosomal dominant PKD", "ADPKD", "Autosomal recessive PKD", "ARPKD"
 221 trials 
  | 97 / 78 / 110 / 29 💬 
 212 drugs 
 [ 55 drugs
 40 genes 
 |  151 pathways 
(1) 約31,000人(研究班による)  | 
(2) 12,164人
年齢分布💬
109非典型溶血性尿毒症症候群 [] 💬
"Atypical hemolytic uremic syndrome", "aHUS"
 114 trials 
  | 75 / 41 / 54 / 18 💬 
 36 drugs 
 [ 7 drugs
 3 genes 
 |  11 pathways 
(1) 200人未満(研究班による)  | 
(2) 78人
年齢分布💬
218アルポート症候群 [] 💬
"Alport syndrome", "X chromosome-linked Alport syndrome", "Autosomal recessive Alport syndrome"
 30 trials 
  | 11 / 20 / 9 / 3 💬 
 36 drugs 
 [ 15 drugs
 8 genes 
 |  46 pathways 
(1) 約1,200人  | 
(2) 223人
年齢分布💬
219ギャロウェイ・モワト症候群 [] 💬
"Galloway-Mowat syndrome"
   (1) 約200人  | 
(2) 1人
年齢分布💬
220急速進行性糸球体腎炎 [] 💬
"Rapidly progressive glomerulonephritis"
 2 trials 
  | 0 / 1 / 2 / 0 💬 
 4 drugs 
 [ 2 drugs
 1 gene 
 |  1 pathway 
(1) 総患者数約3,800〜5,800人と推計されている。  | 
(2) 1,147人
年齢分布💬
221抗糸球体基底膜腎炎 [] 💬
"Anti-glomerular basement membrane disease"
 1 trial 
  | 0 / 1 / 0 / 0 💬 
 3 drugs 
 [ 1 drug
 (1) 約200〜400人  | 
(2) 343人
年齢分布💬
222一次性ネフローゼ症候群 [] 💬
"Primary nephrotic syndrome", "Minimal change nephrotic syndrome", "MCNS", "Membranous nephropathy", "Focal segmental glomerulosclerosis", "FSGS", "Membranoproliferative glomerulonephritis", "MPGN"
 310 trials 
  | 96 / 128 / 65 / 43 💬 
 295 drugs 
 [ 117 drugs
 63 genes 
 |  194 pathways 
(1) 約16,000人  | 
(2) 12,221人
年齢分布💬
223一次性膜性増殖性糸球体腎炎 [] 💬
"Primary membranoproliferative glomerulonephritis", "Primary MPGN", "Primary membranoproliferative glomerulonephritis type I", "Primary MPGN I", "Primary membranoproliferative glomerulonephritis type III", "Primary MPGN III", "Mesangial proliferative primary membranoproliferative glomerulonephritis type I", "Mesangial proliferative primary MPGN I", "Primary membranoproliferative glomerulonephritis type I, chronic / nest-like type", "Primary MPGN I, chronic / nest-like type", "Primary membranoproliferative glomerulonephritis type I, acute / nest-like type", "Primary MPGN I, acute / nest-like type", "Primary membranoproliferative glomerulonephritis type I, chronic / diffuse type", "Primary MPGN I, chronic / diffuse type", "Primary membranoproliferative glomerulonephritis type I, non-lobed type", "Primary MPGN I, non-lobed type", "Primary membranoproliferative glomerulonephritis type I, acute / diffuse type", "Primary MPGN I, acute / diffuse type", "Primary membranoproliferative glomerulonephritis type I, intraductal proliferation type", "Primary MPGN I, intraductal proliferation type", "Primary membranoproliferative glomerulonephritis type I, lobation type", "Primary MPGN I, lobation type", "Primary membranoproliferative glomerulonephritis type I, end-of-life type", "Primary MPGN I, end-of-life type"
   (1) 約1,000人  | 
(2) 367人
年齢分布💬
224紫斑病性腎炎 [] 💬
"Purpura nephritis"
 16 trials 
  | 2 / 3 / 0 / 4 💬 
 43 drugs 
 [ 21 drugs
 15 genes 
 |  58 pathways 
(1) 400例〜640例/年  | 
(2) 1,023人
年齢分布💬
225先天性腎性尿崩症 [] 💬
"Congenital nephrogenic diabetes insipidus", "Hereditary nephrogenic diabetes insipidus", "Nephrogenic diabetes insipidus"
 15 trials 
  | 7 / 5 / 1 / 3 💬 
 48 drugs 
 [ 18 drugs
 31 genes 
 |  65 pathways 
(1) 約200人  | 
(2) 45人
年齢分布💬
226間質性膀胱炎(ハンナ型) [] 💬
"Interstitial cystitis with Hunners ulcer", "Interstitial cystitis"
 145 trials 
  | 48 / 58 / 27 / 17 💬 
 156 drugs 
 [ 51 drugs
 64 genes 
 |  146 pathways 
(1) 約2,000人  | 
(2) 885人
年齢分布💬
315ネイルパテラ症候群(爪膝蓋骨症候群)/LMX1B関連腎症 [] 💬
"Nail-Patella syndrome", "LMX1B-associated nephropathy"
   (1) 約500人  | 
(2) 7人
年齢分布💬
335ネフロン癆 [] 💬
"Nephronophthisis", "NPHP", "NPH"
 1 trial 
  | 0 / 0 / 0 / 0 💬 
 1 drug 
 [ - ] 
 (1) 130人〜220人程度  | 
(2) 3人
年齢分布💬